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研究人员发现提供基于DNA的疾病疗法的新方法

明尼苏达大学双城大学化学系的研究人员创造了一种新的聚合物,可以提供基于DNA和RNA的疾病治疗方法。研究人员在该行业中首次能够准确地看到聚合物在将药物输送到体内时如何与人体细胞相互作用。这一发现为在基因治疗和疫苗开发等应用中更广泛地使用聚合物打开了大门。

这项研究发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上,这是同行评审的多学科科学杂志。

基因疗法涉及改变体内细胞的基因以治疗或治愈疾病。它需要一种“包装” DNA的载体以将其传递到细胞中-通常,病毒被用作载体。核酸包装也用于疫苗中,例如最近开发的信使RNA(mRNA)COVID-19疫苗,它被包裹在脂质中。

该研究团队由化学教授Theresa Reineke和副教授Renee Frontiera领导。Reineke的实验室合成的聚合物是构成塑料的长链分子,可用于包装核酸。

Reineke解释说:“这有点像从亚马逊订购东西,然后装在盒子里。” “如果不将它们装进包装中,它们会破碎。这基本上是我们在这里要做的,但是是在纳米级。我们正在提取这些真正敏感的,容易被酶降解的RNA和DNA货物,这不会除非您有保护他们的东西,否则请不要达到他们的目标。”

研究人员使用奎宁(一种用于滋补水中的天然物质)和丙烯酸2-羟乙酯(HEA)设计了该共聚物,丙烯酸使该物质可溶,并用于多种个人护理和医疗材料。由于奎宁是荧光的,因此研究团队能够使用化学成像技术拉曼光谱来追踪整个身体以及进入细胞的DNA包裹。

“我们已经用这种天然产品发现了一种新的包装工具,该工具对于所有这些飞速发展的重要领域,如基因治疗和疫苗都非常重要,”雷恩克说,他也是麦克奈特大学杰出教授。“而且,它可用于多种细胞类型。最重要的是,它具有所有这些很酷的功能-它是荧光的,我们可以跟踪它,它是拉曼活性的,这使我们能够了解很多有关这些的基础知识在我们掺入这种天然产品之前不可能探测到的包装系统。”

基于聚合物的药物递送比使用病毒便宜得多,尤其是对于基因治疗而言,一次注射可能花费高达200万美元。但是,阻止聚合物广泛使用的主要障碍是,科学家对聚合物包装实际上如何与体内细胞相互作用并不了解。

这项研究有助于消除这种不确定性。Frontiera的实验室专门从事化学成像。他们使用拉曼光谱法发现,一旦聚合物载体进入细胞,细胞自身的蛋白质在解开核酸货物中起着关键作用。

Frontiera说:“知道这是如何发生的,交付的过程是什么,以及实时地看到它,真是令人满足。” “关键是这些聚合物也能很好地发挥作用。就所有有益的特性而言,它们在将有效载荷带入细胞中也非常有效,我们能够说出原因,这在该领域并不总是发生。 ”

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