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独特靶向基因治疗的高科技方法

瑞典隆德大学的神经科学家已经开发出一种新技术,该技术可以对病毒的外壳进行改造,从而将基因疗法提供给需要治疗的确切细胞类型。研究人员认为,可以将新技术比喻为从数百万年到数周的加速发展。

近年来临床上已用于治疗复杂疾病(例如脊髓性肌萎缩症和酶缺乏症)的几种新的革命性疗法均基于基因疗法。

通过基因疗法,可以使用生物药物控制或改变遗传物质。例如,基因剪刀CRISPR / Cas9和用于治疗各种形式癌症的所谓CAR-T 细胞。通常通过在实验室中生长病毒来设计这种治疗方法。对病毒进行了改造,使其无害,并可以将新的遗传物质传递给人体细胞,从而替换受损的基因组。病毒自身的基因组已被完全清除,这是其传播所必需的。

在过去的五年中,神经科学家TomasBjörklund和他的研究小组开发了一种定制这些病毒壳或病毒衣壳的方法,以便它们可以精确地到达体内需要治疗的细胞类型,例如神经细胞。该过程将强大的计算机模拟和建模与最新的基因技术和测序技术结合在一起。

“借助这项技术,我们可以同时在细胞培养和动物模型中研究数百万种新的病毒变种。基于此,我们随后可以创建计算机模拟,为所选应用构建最合适的病毒外壳-在这种情况下,即多巴胺产生神经细胞用于治疗帕金森氏病,”隆德大学转化神经科学高级讲师TomasBjörklund说。

“您可以将其视为将进化从数百万年加速到数周的过程。我们之所以这样做,是因为我们在同一神经细胞中同时研究了病毒的每个”世代”与所有其他“世代”。 “只有最适合下一代的病毒,我们才能通过该过程了解到使病毒无法正常工作的原因。这对于构建可解释所有信息的计算机模型至关重要”。

使用这种新方法,研究人员已经能够大大减少对实验动物的需求,因为在同一个人中研究了同一药物的数百万个变体。他们还能够将研究的重要部分从动物转移到人类干细胞的细胞培养中。

“我们相信,我们成功创建的新型合成病毒非常适合用于帕金森氏病的基因治疗,我们非常希望这些病毒载体能够投入临床使用。哈佛大学,我们在波士顿建立了一家新的生物技术公司Dyno Therapeutics,以进一步利用人工智能开发病毒工程技术,用于未来的治疗。” TomasBjörklund总结道。

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