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靶向导致恶性血液癌的干细胞

彼得·麦克(Peter Mac)科学家已经找到了一种从源头上针对急性髓细胞性白血病(AML)的方法-这一发现可以针对这种侵袭性且通常无法治愈的血液癌产生更有效的治疗方法。

马克·道森(Mark Dawson)教授和劳拉·麦克弗森(Laura MacPherson)博士与欧洲和澳大利亚的研究人员(包括沃尔特和伊丽莎·霍尔医学研究所(WEHI),莫纳什药物科学研究所(MIPS)和癌症治疗学CRC)共同领导了国际研究团队。

他们在AML干细胞中确定了新的可治疗靶点,而AML干细胞是维持这种癌症的“根源” 。尽管这些干细胞很少见,但它们很可能是导致目前抗癌疗法产生耐药性的主要原因。

“我们目前针对AML的疗法擅长消除大多数癌细胞,但它们可以将这些稀有的白血病干细胞抛在后面,导致癌症在治疗后复发。” Dawson教授说。研究。

“迫切需要能够根除这些干细胞的新型AML治疗方法,有了这一发现,我们朝着这种治疗方法迈出了重要的一步。”

在今天早些时候发表在《自然》杂志上的一篇论文中,科学家们描述了HBO1蛋白如何对白血病干细胞的生存至关重要。当HBO1丢失时,这些细胞不再能够在人和小鼠AML的实验室模型中驱动癌症的生长。

研究主要作者麦克弗森博士解释说:“我们发现,HBO1的丢失导致这些难以治疗的白血病干细胞停止分裂,转变为恶性程度较低的形式,并在某些情况下经历了细胞死亡。”

然后,科学家进行了一系列实验,以发现HBO1蛋白对干细胞功能至关重要的部分。与墨尔本的药物化学家合作,研究小组开发了一种小分子,这是药物的第一个基本组成部分,可以抑制AML细胞中HBO1的活性。

MacPherson博士说:“当我们在实验室中用抑制HBO1的药物治疗一系列人和小鼠AML细胞时,我们发现该化合物有效诱导了抗癌作用。”

描述这项工作的论文标题为“维护白血病干细胞需要HBO1 ”。Dawson教授说:“这是一个令人激动的发现,因为靶向白血病干细胞是治愈AML的关键,”他的临床实践主要集中在改善AML患者的预后。

“我们的团队现在正在努力将我们的科学发现转移到诊所,希望对澳大利亚及其他地区的患者有益。”

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